Komórki macierzyste mogą pomóc leczyć stwardnienie rozsiane

Bruno Gran, 15.02.2016

Stwardnienie rozsiane to problem dotykający miliony ludzi na całym świecie. Jest to schorzenie neurologiczne charakteryzujące się zmianami zapalnymi w centralnym systemie nerwowym (w mózgu i w rdzeniu kręgowym), które powodują zniszczenia w otoczce mielinowej – błonie komórkowej otaczającej komórki nerwowe. To powoduje dysfunkcje neurologiczne, takie jak paraliż mięśni lub utratę czucia. Chociaż osłonka w pewnym stopniu regeneruje się samoistnie, to jednak u wielu pacjentów pojawia się ryzyko nieodwracalnej niepełnosprawności.

4862057915_8d8359b520_o
Flickr, BWJones, CC BY-NC-ND 2.0

Istnieją dwa główne typy stwardnienia rozsianego, a każde z nich ma własną listę symptomów. Stwardnienie rozsiane pierwotnie postępujące to rzadka forma tej choroby dotycząca 15% pacjentów, u których nie występuje remisja i nawrót, ale powolne pogorszenie symptomów. Stwardnienie występuje też w postaci remitująco-nawracającej, ta natomiast dotyczy aż 85% chorych i polega na tymczasowym zanikaniu i powracaniu objawów. U ponad połowy pacjentów cierpiących na stwardnienie rozsiane remitująco-nawracające występuje ryzyko rozwinięcia się postaci wtórnie postępującej, w której choroba staje się stopniowo nieodwracalna.

Leczenie jakie można zastosować w walce ze stwardnieniem rozsianym obejmuje leki podawane drogą iniekcji, takie jak interferon beta i natalizumab – które zapobiegają dostaniu się komórek zapalnych do mózgu i rdzenia kręgowego, gdzie mogłyby spowodować zniszczenia – oraz leki doustne takie jak fumaran dimetylu (DMF). Niestety wszystkie te środki lecznicze mają ograniczoną (jeśli w ogóle jakąkolwiek) skuteczność w przypadku wtórnego stwardnienia, w szczególności w zaawansowanym stadium, w którym nawroty już nie występują.

Przyczyna stwardnienia rozsianego nie jest znana, ale uważa się, że wiele mechanizmów choroby ma źródło w systemie odpornościowym. Pomimo, że do tej pory nie wynaleziono leku na tę chorobę, to w ostatnich dwóch dekadach nastąpił większy postęp w jej leczeniu niż w każdej innej dziedzinie neurologii. Jesteśmy teraz w stanie zapewnić lepsze leczenie pacjentom z nawracającą chorobą, natomiast nie odkryto żadnej skutecznej metody leczenia stwardnienia pierwotnie postępującego, co ogranicza naszą wiedzę na temat tej odmiany schorzenia.

7290064640_94a237f86f_b
Chemioterapia uszkadza system odpornościowy. Flickr, kbrooks, CC BY-NC-ND 2.0

Leczenie eksperymentalne

W ostatnich dwóch dekadach transplantacja komórek macierzystych cieszyła się zainteresowaniem w eksperymentalnym leczeniu stwardnienia rozsianego. Autologiczna transplantacja komórek macierzystych (HSCT) jest metodą, która polega na pobraniu i zamrożeniu komórek macierzystych ze szpiku kostnego, a następnie ponownym ich wszczepieniu.

Komórki macierzyste są najpierw pobudzane, a następnie pobierane ze szpiku kostnego i zamrażane po to, aby ponownie wszczepić je do organizmu pacjenta, którego system odpornościowy został całkowicie zniszczony przez chemioterapię. Zasady postępowania udoskonalano przez lata na przykładach sposobów leczenia niektórych odmian raka krwi, które zredukowały toksyczność i śmiertelność poprzez użycie tej metody. Głównym zadaniem komórek macierzystych jest zrekonstruowanie nieistniejącego układu odpornościowego, a właściwie cofnięcie go do stopnia rozwoju, który poprzedzał procesy patologiczne prowadzące do stwardnienia rozsianego. Pomimo zainteresowania, do tej pory nadal za mało jest dowodów na to, że komórki macierzyste rzeczywiście odbudowały zniszczenia nerwów.

Więcej badań to dobra sprawa

W ostatnich 20 latach przeprowadzono wiele badań, potwierdzających skuteczność tej metody. Ma ona jednak zbyt ograniczone działanie, aby przynieść korzyść kliniczną. Już jedna, kontrolowana, międzynarodowa próba pokazała przewagę transplantacji w redukowaniu zmian zapalnych nad mitoksantronem, który jest lekiem syntetycznym. Zachęcający jest fakt, że grupa prowadzona przez doświadczonego badacza stwardnienia Basila Shrracka oraz eksperta w dziedzinie autologicznej transplantacji komórek macierzystych w walce z rakiem Johna Snowdena zauważyła korzystny wpływ na leczenie osób w Sheffield (Wielka Brytania) cierpiących na stwardnienie rozsiane odmiany  remitująco-nawracającej, które poddały się międzynarodowym badaniom klinicznym.

Inne zaangażowane centra znajdują się w Stanach Zjednoczonych, Szwecji i Brazylii, a wyniki ich badań pojawią się w 2018 roku. Jest to rodzaj badań klinicznych, który pozwala określić najlepszy system transplantacji, jego względną skuteczność i bezpieczeństwo w porównaniu z innymi terapiami, a w szczególności alemtuzumab – używany w leczeniu stwardnienia rozsianego odmiany remitująco-nawracającej.

W międzyczasie, należy ostudzić ten jakże zrozumiały entuzjazm spowodowany kilkoma zachęcającymi acz anegdotycznymi przypadkami i wziąć pod uwagę potrzebę ustalenia konkretnej skuteczności leczenia. Mimo że nie ma obecnie miejsca dla HSCT na liście sposobów leczenia stwardnienia rozsianego, to jednak zachęcające jest włączenie wybranych pacjentów do badań klinicznych przeprowadzanych w powstałych klinikach transplantacyjnych.

Tekst pochodzi ze strony The Conversation

Przełożyła Aneta Biel

Tłumaczenie na licencji: Licencja Creative Commons

Reklamy

Skomentuj

Wprowadź swoje dane lub kliknij jedną z tych ikon, aby się zalogować:

Logo WordPress.com

Komentujesz korzystając z konta WordPress.com. Wyloguj / Zmień )

Zdjęcie z Twittera

Komentujesz korzystając z konta Twitter. Wyloguj / Zmień )

Facebook photo

Komentujesz korzystając z konta Facebook. Wyloguj / Zmień )

Google+ photo

Komentujesz korzystając z konta Google+. Wyloguj / Zmień )

Connecting to %s